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加快打造原始創(chuàng)新策源地,加快突破關(guān)鍵核心技術(shù),努力搶占科技制高點(diǎn),為把我國(guó)建設(shè)成為世界科技強(qiáng)國(guó)作出新的更大的貢獻(xiàn)。

——習(xí)近平總書記在致中國(guó)科學(xué)院建院70周年賀信中作出的“兩加快一努力”重要指示要求

面向世界科技前沿、面向經(jīng)濟(jì)主戰(zhàn)場(chǎng)、面向國(guó)家重大需求、面向人民生命健康,率先實(shí)現(xiàn)科學(xué)技術(shù)跨越發(fā)展,率先建成國(guó)家創(chuàng)新人才高地,率先建成國(guó)家高水平科技智庫(kù),率先建設(shè)國(guó)際一流科研機(jī)構(gòu)。

——中國(guó)科學(xué)院辦院方針

首頁(yè) > 重要信息

發(fā)現(xiàn)單堿基基因編輯造成大量脫靶并開發(fā)出優(yōu)化解決方法

2019-07-09
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語(yǔ)音播報(bào)

  完成單位:中國(guó)科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心/神經(jīng)科學(xué)研究所 

  CRISPR/Cas9及其衍生工具是廣泛應(yīng)用的新一代基因編輯工具。然而,其脫靶風(fēng)險(xiǎn)一直備受關(guān)注,也是阻礙該技術(shù)應(yīng)用于臨床的主要瓶頸之一。中國(guó)科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心楊輝團(tuán)隊(duì)與合作者率先建立了一種名為“GOTI”(Genome-wide Off-target analysis by Two-cell embryo Injection)的新型DNA脫靶檢測(cè)技術(shù),并使用該技術(shù)發(fā)現(xiàn):近年來(lái)興起的單堿基編輯技術(shù)有可能導(dǎo)致大量無(wú)法預(yù)測(cè)的脫靶,因而存在嚴(yán)重的安全風(fēng)險(xiǎn)。

  進(jìn)一步研究將脫靶檢測(cè)范圍擴(kuò)大至RNA水平,首次證明常用的三種單堿基編輯技術(shù)均存在大量的RNA脫靶。對(duì)其進(jìn)行突變優(yōu)化后,研究人員最終獲得了能夠完全消除RNA脫靶的高精度單堿基編輯工具。

  相關(guān)成果分別于2019年2月28日、6月10日在線發(fā)表于《科學(xué)》和《自然》。“GOTI”技術(shù)為基因編輯工具的安全性評(píng)估帶來(lái)了新工具,有望成為新的行業(yè)檢測(cè)標(biāo)準(zhǔn)。改造后的單堿基編輯器或可在未來(lái)成為一種更加安全、更加精準(zhǔn)的基因編輯工具。

  相關(guān)鏈接:

  科學(xué)家建立“GOTI”新型脫靶檢測(cè)技術(shù) 

  科學(xué)家開發(fā)更高精度的單堿基基因編輯工具 

單堿基編輯器存在嚴(yán)重DNA和RNA脫靶

打印 責(zé)任編輯:侯茜

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