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——中國科學(xué)院辦院方針

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【廣州日?qǐng)?bào)】癲癇藥致肝衰竭謎團(tuán)解開

中科院廣州生物醫(yī)藥研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)候選藥物

2015-03-03 廣州日?qǐng)?bào) 羅樺琳 黃博純
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語音播報(bào)

  癲癇病患者常會(huì)服用一種叫丙戊酸的藥物,但是某些患者在服用這種藥物3個(gè)月后即發(fā)生急性肝衰竭,嚴(yán)重的還會(huì)死亡,一直以來原因不明。中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院劉興國研究團(tuán)隊(duì)日前解開了這一醫(yī)學(xué)上的謎題。

  據(jù)了解,癲癇病患者一般都會(huì)服用一種叫做丙戊酸的藥物。但在治療過程中發(fā)現(xiàn),部分癲癇患者在服用藥物后,會(huì)發(fā)生急性肝衰竭,嚴(yán)重的還會(huì)死亡。尤其是AHS綜合征(一種由于線粒體蛋白突變引起的癲癇癥)病人,在服用丙戊酸3個(gè)月后,發(fā)生急性肝衰竭的比例高達(dá)1/3。去年3月,美國食品藥品管理局(FDA)將丙戊酸嚴(yán)重肝毒性加入了黑框警告,規(guī)定AHS綜合征患者和兩歲以下、懷疑有線粒體疾病的兒童禁用丙戊酸。但是丙戊酸導(dǎo)致急性肝衰竭的致病機(jī)理卻一直未能闡明。

  劉興國研究團(tuán)隊(duì),將AHS綜合征患者的成體細(xì)胞“逆轉(zhuǎn)”為多能干細(xì)胞,再分化成與患者身體中的肝細(xì)胞極為相似的肝樣細(xì)胞。通過分析后發(fā)現(xiàn),與正常人來源的肝樣細(xì)胞相比,AHS綜合征患者的肝樣細(xì)胞在遇到丙戊酸后,更易發(fā)生凋亡。進(jìn)一步研究發(fā)現(xiàn),AHS患者的肝樣細(xì)胞之所以更易凋亡,是因?yàn)榧?xì)胞中的線粒體的通透性孔道m(xù)PTP更活躍,對(duì)丙戊酸也更敏感。

  “在此基礎(chǔ)上,我們初步發(fā)現(xiàn),左旋肉堿等3種候選藥物,能有效抑制丙戊酸對(duì)肝臟產(chǎn)生的危害?!眲⑴d國表示。

  (原載于《廣州日?qǐng)?bào)》 2015-03-03 16版)

打印 責(zé)任編輯:侯茜

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